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Treprostinil sottocutaneo per il trattamento dell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica non-operabile grave


Treprostinil ( Remodulin ), un analogo della prostaciclina, è efficace per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare.
Tuttavia, le informazioni sono scarse per quanto riguarda Treprostinil per il trattamento dell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica ( CTEPH ).

Sono state esaminate l'efficacia e la sicurezza di Treprostinil sottocutaneo in questa impostazione.

In uno studio controllato di 24 settimane, randomizzato, in doppio cieco, sono stati arruolati pazienti con ipertensione CTEPH, classificati come non-operabili, o con ipertensione polmonare persistente o ricorrente dopo endoarteriectomia polmonare, in sei Centri europei esperti in Austria, Repubblica Ceca, Germania, e Polonia.
I pazienti nella classe funzionale WHO III o IV con una distanza percorsa a piedi in 6 minuti di 150-400 m sono stati assegnati in modo casuale a Treprostinil sottocutaneo continuo ad alte dosi ( dose target intorno a 30 ng/kg per minuto alla settimana 12 ) o a Treprostinil sottocutaneo a basse dosi ( dose target di circa 3 ng/kg per minuto alla settimana 12 ).

L'endpoint primario era il cambiamento dal basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti alla settimana 24.
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco in studio sono stati inclusi nelle analisi di efficacia e sicurezza intention-to-treat basate sulla valutazione di eventi avversi.

Dal 2009 al 2016, 105 pazienti sono stati arruolati con 53 pazienti ( 50% ) assegnati in modo casuale a dosi elevate e 52 ( 50% ) pazienti assegnati a basse dosi di Treprostinil sottocutaneo.

Alla settimana 24, la distanza marginale media percorsa a piedi in 6 minuti è migliorata di 44.98 m nel gruppo con dosi elevate e di 4.29 m nel gruppo a basso dosaggio ( effetto del trattamento 40.69 m, P=0.0016 ).

Sono stati riportati 12 eventi avversi gravi in 10 pazienti su 52 ( 19% ) nel gruppo a basso dosaggio, e sono stati riportati 16 eventi avversi gravi in 9 pazienti su 53 ( 17% ) nel gruppo con dosi elevate.

Gli eventi avversi più comuni correlati al trattamento in entrambi i gruppi erano il dolore al sito di infusione e altre reazioni al sito di infusione.

Il trattamento con Treprostinil sottocutaneo è risultato sicuro e ha migliorato la capacità di esercizio nei pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica grave.
Treprostinil per via sottocutanea fornisce una opzione di trattamento parenterale per i pazienti in classe funzionale WHO III o IV, e quelli che non tollerano altre terapie o che necessitano di un trattamento di combinazione. ( Xagena2019 )

Busse WW et al, Lancet Respiratory Medicine 2019; 7: 46-59

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